СПОСОБНЫ ЛИ МЫ СОЗДАТЬ ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНЫЙ СТРАТЕГИЧЕСКИЙ ПЛАН БИОМЕДИЦИНСКИХ

СПОСОБНЫ ЛИ МЫ СОЗДАТЬ ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНЫЙ СТРАТЕГИЧЕСКИЙ ПЛАН БИОМЕДИЦИНСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ? Директор Национальных Институтов Здоровья (НИЗ) США, доктор Элиас А. Зерхоуни

МИРОВЫЕ Проблемы в Здравоохранении Переход острых состояний в хронические Постарение населения Многообразие проблем в оказании помощи Возникающие впервые и вновь возникающие инфекционные заболевания Развитие эпидемии неинфекционных заболеваний

Необходимость трансформирования медицинских исследований в 21 веке 20 век 21 век Лечение заболевания при возникновении симптомов и потере нормальной функции Вмешательство до возникновения симптомов и сохранение нормальной функции как можно дольше Непонимание молекулярных и клеточных механизмов ведущих к болезни Понимание доклинических молекулярных механизмов и способность выявить предрасположенность Высокие траты на лечение заболеваний и последующей инвалидности Более эффективное использование ресурсов

Фундаментальная схема исследований и развития Фундамен. Биология Химия Развитие тальные Инд. . исследо- Целевой N Целевое Скрининг Оптимизация Доклиническое. Клиническое Откр. подтвержд. вания Примеры ключевых схем Некоторые возможности для улучшения Установление комплексного заболевания Недостаток стандарти. Недоста-точные зациии данные по безопасности эффективности клинических токсикологии исследований Биомаркеры, исследования на животных, Системная биология, Химическая генная подготовка Биомаркеры, Клиническая исследования подготовка, на животных, Регуляторная Обмен гармонизация, данными Информатика

Какова Схема НИЗ для медицинских исследований? • Сеть научных приоритетов, которую НИЗ как организация должна применять для оптимизации своего пакета исследовательских проектов • Видение более значимой, инновационной и продуктивной системы исследований в области здоровья, механизмов заболеваний и сопутствующих состояний

Схема НИЗ для медицинских исследований Новые Дороги к Открытию Исследовательские Группы Будущего Новый Подход в Построении Клинического Исследования

Сложность Биологических Связей • Множественные уровни перекрестных связей среди молекулярных взаимоотношений • Множественные молекулярные цели как часть запутанных сигнальных систем • Новейшие экспериментальные и теоретические положения необходимы

Сложность Биологических Связей

“Все молекулы созданы идентичными, но некоторые, более идентичные чем другие” Animal Pharm* *Адаптировано из George Orwell’s Animal Farm

Биологические данные Будущего Деструктивные Качественные Одноразмерные Кратковременно решенные Future Недеструктивные Количественные Мультиразмерные Долговременно решенные Локализованные Нелокализованные С низкой плотностью С высокой данных плотностью данных Временно Общепринято стандартизированные Некумалятивные Кумулятивные

Комбинированное функциональное представление GFP связанной экспрессии генов 230 ml/gm 6. 2 ml/gm. min c c 0 Обьем Проходимость сосудов GFP экспрессия Mat. Ly. Lu опухоль (430 mm 3), капилярно маркированная (c) Pre-ICMIC Программа JHU-RADIOLOGY NCI P 20 CA 86346

Молекулярная Нано. Схема Архитектура 11, 000 k. Da Пируват. Дегидрогиназного Комплека 475 Å J. Milne and S. Subramaniam, Институт рака, НИЗ, США

MRI высокого разрешения путей развития белого вещества у мышиных эмбрионов st ic Исследования реконструкции белого вещества мышиного мозга на 16 -й день эмбриона (ex vivo)

Решение “Мозаики” комплексных заболеваний и состояний

Куда мы идем

Ожирение: мировой подход к проблеме Атеросклероз Желчекаменная болезнь Сердечная недостаточность Рак Ожирение: Риск здоровью Гипертония Почечная недостаточность Инсульт Диабет

Новые открытия в исследовании Ожирения, используя RNA подход (RNAi) Тонкий червь 5 генов 30 112 Нормальный червь гено в Source: Ashrafi et. al. , Nature, Vol. 421, pp. 268 -272. Ожиревший червь

Проект генома человека и карты гаплотипов завершены: куда нам дальше двигаться? § Резкое падение стоимости исследований в области ДНК § Новые открытия ведут к революции в медицинской практике § Гены, Окружающая среда и Инициатива по здоровью – Идентифицировать корни 10 наиболее распространенных болезней – Изобрести новые пути мониторинга персонального воздействия окружающей среды на здоровье

Новые открытия в области возрастных дегенеративных изменений сетчатки (AMD) Нормальное зрение § AMD – основная причина слепоты у людей старше 60 лет Зрение, пораженное AMD § Изменения в определенных генах, отвечающих за воспаление, могут предсказать риск развития AMD – 56 % неподверженных индивидуумов имели защиту от AMD – 74 % людей с AMD не имели защитных воздействий

Новые открытия делают возможным “Персонализировать” лечение рака Эффект: Идентификация 16 информативных генов Проверка образцов опухоли на мутации в этих генах § 100, 000 женщин ежегодно могут делать более осознанный выбор § 70, 000 женщин не должны подвергаться химиотерапии § Снижается стоимость Предсказывая, кто из лечения этих пациентов нуждается в химиотерапии – На каждом дополнительном годе жизни пациента экономится ~$8, 000

Фармо-Геномы: Управляя человеческим разнообразием § Сеть исследований фармо-геномов (PGRN) – Национальное сотрудничество ученых в изучении воздействия различных лекарств на гены человека § База данных по фармогенетике и фармогеному (Pharm. GKB) http: //www. nigms. nih. gov/Initiatives – Интегрированная база знаний по фармогенетике, связанная с фенотипами и генотипами

Области научных направлений Основные R&D Новые подходы к открытиям Фундаментальная Переводческие Целевой N и Скрининг/ Подтверж. Оптимизация Фазы I-III Практика Системная биология Центры по переводу Сети NECTAR Исследовательские команды будущего Итерактивная химия Предсказательная токсикология Модели на животных Целевая идентификация и подтверждение Биомаркеры Фармогенетика Тренинги Гармонизация политик и совместное регулирование Гармонизация Доверие общества Доклиническая Клинические Strong Bioethics and Privacy regulations

Будущая парадигма: Трансформация медицины от лечебной к приоритетной Профилактич еская Персонализированная Приоритетная Исследовательские инициативы и программы НИЗ направленыа на трансформацию той практики медицины, которую мы сейчас знаем.

“Навстречу проблемам мирового здоровья: необходимость разработки озвученной программы” В духе истинного сотрудничества, понимая основные нужды человечества, объединяя усилия всех групп исследователей повсеместно, мы сможем продвинуться вперед к новым горизонтам человеческого здоровья и полноценной жизни Доктор Джозеф В. Маунтин (1952) Основатель Центров Контроля Заболеваемости (CDC)

НИЗ Меняя медицину в результате открытий