САТ-1004 новый небольшой молекулярный модулятор NFk B для

САТ-1004: новый небольшой молекулярный модулятор NFk. B для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Обзор • Catabasis- биотехнологическая компания , фокусирующаяся на развитии новой патогенетической терапии многих заболеваний. – САТ-1004 - программа по изучению воспаления и NF-k. B. – САТ-2003 - программа по изучению дислипидэмии и PCSK-9. – САТ- 4001 - программа по изучению псориаза и NRF 2 • САТ-1004: небольшие конъюгаты салицилатов и ДНК – САТ-1004 – ингибитор NF-κB – NF-κB- центральная молекула в воспалителтном процессе, также как и при других заболеваниях. – Завершилась фаза 1 испытаний у взрослых • САТ-1004: готовность начать фазу 2 клинических испытаний – Короткое исследование повреждений при МДД для установления дозы. – Долгие токсикологические исследования. – Регистрация исследования

Воспаление при миодистрофии Дюшенна. • Не только мутация в гене дистрофина, но и хроническое воспаление обуславливают прогрессирование болезни. • NF-к. В активность повышена в мышцах пациентов с МДД и mdx мышей. Блокада NF-к. В улучшает мышечную функцию в моделях болезни. • Преднизон, сильный стероид, уменьшает воспаление в мышцах, а также увеличивает силу мышц у пациентов с МДД. Однако стероиды имеют множество побочныхэффектов.

САТ-1004 воздействует на NF-к. В • Салицилаты – Значительный клинический опыт применения – Эффективны в доклинических моделях по предотвращению NF-к. В индуцированого повреждения мышц • Докозогексаеновая кислота (Омега 3 полиненасыщеные жирные кислоты) – Хорошо известный агент – Большой клинический опыт – Противовоспалительна я активность

САТ-1004 демонстрирует активность в отношении NF-к. В • САТ-1004 ингибирует активность NF-к. В, ключевого медиатора воспаления.

• САТ-1004 значительно уменьшает синтез р65, главного провоспалительного фактора NF-к. В. • САТ-1004 выводится во внеклеточное пространство с образованием салицилатов и ДГК. • САТ-1004 увеличивает концинтрацию омега 3 полиненасыщеных жирных кислот во внеклеточном пространстве.

САТ-1004 уменьшает воспаление и увеличивает мышечную массу.

САТ-1004 уменьшает дегенерацию и увеличивает регенерацию мышц

САТ-1004 уменьшает NF-к. В активность у GRMD собак с мышечной дистрофией. • Собаки с миодистрофией более близки к человеку – Лучшее усвоение при пероральном приеме – Ингибирование NF-к. В р65 – Уменьшение ФНОа в плазме

Продолжительные исследования: доклинические модели. Положительный эффект и циркулирующие маркеры воспаления. MDX мыши GRMD собаки

САТ-1004 ингибирует NF-k. B в клинически значимых дозах в 2 -х недельном исследовании у взрослых.

Эффекты одной дозы САТ-1004 у здоровых волонтеров

САТ-1004 • Фаза 1 а – Безопасен и хорошо переносится • Фаза 1 б – Эффективен и безопасен – Демонстрирует дозозависимый эффект • Фаза 2/3(планируется) – Исследование биомаркеров при МДД – Исследование эффективности при МДД

Сат-1004 для лечения миодистрофии Дюшенна • Рационализм – Воспаление основа патогенеза миодистрофии Дюшенна. • Демонстрирует преклиническую эффективность – Ингибирует воспаление через блокаду NF-k. B – Ингибирует воспаление и увеличивает мышечную массу у mdx мышей в непродолжительных исследованиях и у собак в длительных исследованиях. • Обнадеживающий профиль эффективности и безопасности – Завершены преклинические токсикологические исследования. – Завершена фаза 1 исследования , благоприятные результаты.

• Переведено проектом МОЙМИО: www. mymio. org • Оригинал: http: //www. parentprojectmd. org/site/Page. Se rver? pagename=Connect_conference_present ations_13