Розвиток молекулярної біології привів до появи у XXI

Розвиток молекулярної біології привів до появи у XXI столітті нового напряму терапії - генотерапії - та дискусій щодо ефективності й безпечності її використання під час лікування хвороб людини. Проаналізуйте всі «за» і «проти» використання генотерапії в медицині і зробіть висновок щодо доцільності впровадження цього методу терапії в практику. Підготувала команда Ніжинського ліцею Ніжинської міської ради при НДУ ім. М. Гоголя “Butterfly”

Історія становлення генотерапії: 1972 р. – виникнення генетичної інженерії; 80 -ті – отримання ізольованих генів, створення експресуючих векторів; 1989 р. – перша спроба генної терапії; 1999 р. – кожна черверта дитина, хвора на ТКІД лікується генотерапією; 2003 – 2009 р. р. – успішне лікування хвороби Паркінсона, синдрому Хантінгтона, серповидо-клітинної анемії, покращення стану хворих на СНІД.

Мета дослідження: проаналізувати переваги та недоліки генотерапії, зробити висновок щодо доцільності впровадження цього методу терапії в практику

Завдання n n n Ознайомитися з передумовами становлення новітньої науки про ген. З’ясувати механізми та методики, що забезпечують практичне втілення генної терапії. Визначити області застосування генотерапії. Проаналізувати перші позитивні та негативні результати лікування. Виокремити проблеми та перспективи розвитку генної терапії.

Варіанти дій при патологічному стані Стратегія невтручання Заміна Симптоматичне патологічного лікування гена

Генна терапія – сукупність генно-інженерних та медичних методів, напрямлених на внесення змін у генетичний апарат клітин людини з метою лікування хвороб.

Стратегії генної терапії Поновлення геном втрачених функцій Пригнічення надмірної функції Посилення імунної відповіді організму Методика Ex vivo: Методика In vivo: Вилучення геному Безпосередня доставка трансформованих генів у організм за допомогою модифікованих вірусів Трансформація генетичного матеріалу Введення в організм оновлених клітин хірургічно

Система адресної доставки генакоректора до клітин-мішеней Аденовірус Ретровірус Вуглеводна капсула

Методи генної терапії Фетальна терапія Соматична терапія Введення чужорідної ДНК на ранніх стадіях онтогенезу (могла би передатися спадково) Введення чужорідної ДНК в соматичні клітини (спадково не передається) Ембріон Соматична клітина

Переваги генної терапії n n Спрямована на усунення причини патологій, а не їх наслідків; Висока точність дії генних агентів; Висока специфіка дії; Мінімальність хірургічного втручання;

Гемофілія Цукровий діабет М’язова дистрофія СНІД Хвороба Паркінсона Лікування хвороб Психічні вади Артеріальна гіпертензія Муковісцидоз Хвороба Онкологія Хантінгтона

Генна терапія як метод лікування СНІДу Підвищення імунних реакцій організму Поширення ВІЛ СНІДу в Європі

Генна терапія раку Методика стимуляції імунних реакцій організму Легені здорових мишей Введення генівсупресорів до ракових клітин Легені щойномишей зі уражених скореговано мишей ю ДНК Легені контрольної групи

Позитивні результати 1. Лікування ішемії головного мозку (Японія); 2. Лікування раку шкіри на моделях (США); 3. Зменшення прояву стенокардії у пацієнтів (США); 4. Успішне лікування раку шкіри за допомогою препарату Гендецину (Китай) 5. Позитивний тривалий клінічний ефект при лікуванні хвороби Паркінсона.

Ризики генної терапії 1. 2. 3. Можливість інфекції чи імунної реакції системи (вірулентність носіїв гену); Вірогідність мутацій, рак (введення ДНК у неправильному положенні) Передача небажаного ДНК спадково (ненавмисне введення ДНК у репродуктивні клітини). Летальні випадки використання генотерапії Призупинення досліджень

Перспективи генотерапії n n Апробувати методи генотерапії не лише на моделях, а і на людському організмі; Розширити теоретичну базу; Досягти досконалості у виділенні потрібного дефекту; Досягти точності механізмів переносу гена в клітину-мішень;

n n n Зменшити вірулентність векторів; Унеможливити відторгнення препаратів імунною системою; Досягнути тривалої стабільності процесів; Забезпечити простоту та доступність процедури; Забезпечити можливість повороту процедури при необхідності.

Майбутнє з генотерапією! “Попередити хворобу значно ефективніше, ніж боротися з її непоправними наслідками!” Джеффрі Чемберлен дослідник генної терапії.

Дякуємо за увагу