Мышечная дистрофия Дюшенна Подростки и молодые люди Стероиды

Мышечная дистрофия Дюшенна Подростки и молодые люди Стероиды Бренда Вонг, доктор медицины. , Директор Комплексного нервно-мышечного центра, NCQA Централизованная специализированная практика (PCSP) Медицинский центр Детской больницы Цинциннати Ежегодная конференция 2016 года 28 июня 2016 г.

Почему мы используем глюкокортикостероиды(ГКС) при миодистрофии Дюшенна(МДД)? Глюкокортикоиды: основанный на доказательствах стандарт лечения МДД Drachman, Lancet 1974 – открытое исследование преднизолона у 14 пациентов; Возрасты 3 -10, 1 -28 месяцев лечения Брук и др. , Arch Neurol 1987 -RDBPC

Что такое стероиды? Стероид представляет собой тип органических соединений, которые содержат характерное расположение из четырех циклоалканеров, соединенных друг с другом. (Википедия) Классы стероидов: Прогестагены: Прогестерон, который регулирует циклические изменения эндометрия матки и поддержание беременности Кортикостероиды (кортикоиды): Альдостерон (Минералокортикоиды), который способствует регуляции кровяного давления Кортизол (Глюкокортикоиды), функции которого включают действие в качестве иммунодепрессанта Андрогены: Эстрогены: Тестостерон, который способствует развитию и поддержанию мужских вторичных половых характеристик Эстроген, который способствует развитию и поддержанию женских вторичных половых характеристик Кортикостероиды производятся в коре надпочечников.

Какой из глюкокортикостероидов подходит для миодистрофии Дюшенна? Преднизон / преднизолон Дефлакорт Оксазолиновое производное преднизона. Ежедневно 0, 75 мг / кг / день

Выгоды от использования ГКС при миодистроии Легочная функция: улучшенная легочная функция (FVC 47% против 88% для 15 пациентов, Biggar et al, NMD 2006); Moxleyet al, J Child Neurol 2010 Сердечная функция: Silverside et al Am J Cardiol 2003; Markham et al Ped. Cardiol 2005, NMD 2008; Houdeet al, Ped. Neurol 2008; Barber et al J Peds 2013 Сколиоз: 10% сколиоза > 20 град (против 90% без лечения ГК) в возрасте 18 лет (Biggar et al. , NMD 2006); Houdeet al, Ped. Neurol 2008

Как ГКС работают при МДД? Стабилизация мембран Подавление притока кальция Иммуносупрессия

Когда мы начинаем/прекращаем терапию ГКС? Начало приема ГКС от 4 до 6 лет, открыто для обсуждения Остановка приема ГКС - только когда плохо переносится Потеря способности ходить

Как принимают ГКС? Ежедневный режим: Дефлакорт: начало приема 0, 9 мг / кг / день Преднизон / преднизолон: начало приема 0, 75 мг / к / день Подростковые годы: 03 -0, 6 мг / кг / день; Max ежедневно 30 мг преднизона; 36 мг дефлазакорта Периодические режимы: 10 дней приема / 10 дней отдыха 10 мг / кг / неделю преднизона Вопрос дозы: Griggs et al, Arch Neurol 1991 Biggar et al, NMD 2004 Ricottiet al, J Neurol. Neurosurg. Psychiatry 2013 Bello et al, Neurology 2015

Как мы уменьшаем и контролируем побочные эффекты стероидов? «Стероидофобия» из-за опасений побочных эффектов ГХ возникают препядствия для оптимального использования ГК для лечения МДД. Ознакомьтесь с потенциальными побочными эффектами и активно работайте над их уменьшением / предупреждением: Увеличение веса и ожирение Кушингоидное лицо Стероидная индуцированная остеопения и риск переломов Контролируйте следующие побочные эффекты при необходимости вмешательства: Подавление линейного роста Отсроченное половое созревание Изменения в поведении Катаракта

Результаты ГК терапии с координированной междисциплинарной помощью Цель скоординированной помощи, ориентированной на пациента, заключается в достижении максимальной пользы от долгосрочной ГКС терапии с минимальными побочными эффектами. Клинический фенотип МДД, подтвержденный тестированием ДНК или биопсией мышц Соответствие клиники при последующих визитах и ГКС терапии Долгосрочное ежедневное использование ГК и последующее наблюдение (первое посещение ≥ 5 лет назад) Возраст при первом посещении ≤ 7 лет Медицинские вмешательства включают: витамин D, бисфосфонаты, метформин, гормон роста, тестостерон, как указано по потребности

Ежедневное применение глюкокортикостероидов

Ежедневное применение ГКС 8 лет Ежедневное применение дефлазакорта 88, 7%; преднизона 11, 3% Для возрастов 13 - <16: PFT -среднее значение FVC% 92% Сердечная функция -21, 2% при снижении фракции выброса левого желудочка Сколиоз (> 10 градусов) - 23, 7% Нет увеличения в массы % от ГКС -89, 5% Чрезмерное увеличение веса на % -10. 5% Рост <3% центиля -73% (около 10% было <3% центиля перед приемом ГКС) Переломы - длинные кости 39, 5%; Позвоночник 78. 9% Катаракта -28, 9% (бессимптомная)

Переведено проектом Мой Мио http: //mymio. org Оригинал презетации: http: //www. parentprojectmd. org/site/ Page. Server? pagename=Connect_confere nce_presentations_16