Лучше, быстрее, сейчас. Исследования.
О Родительском проекте по борьбе с миодистрофией Дюшенна. РПМД был основан в 1994 Патрицией Фарлонг, двое сыновей которой были больны миодистрофией Дюшенна. Годовой бюджет РПМД составляет от $ 6 и $ 8 Мил. Приорететы финансирования включают в себя исследование, уход, пропагандистскую деятельность и образование. В 2001 РПМД руководил сражением о введении закона о помощи при МДД.
Что происходит, когда нет дистрофина?
Восстановление дистрофина Исправление стопкодонов Пропуск экзона Генная терапия Другие методы
Восстановление дистрофина Пропуск экзона ◦ ◦ ◦ ◦ Исправление стоп-кодона ◦ ◦ Аталурен: PTCTherapeu. Bcs Эксперементальный препарат: Carmen Bertoni, UCLA Генная терапия, мини-дистрофином ◦ ◦ Экзон 51: GSK, Sarepta Экзон 44: Prosensa Экзон 45: Prosensa, Sarepta Экзон 50: Sarept Экзон 53: Prosensa, Sarepta Экзон 52: Prosens Экзон 55: Prosens Jerry Mendell, Na. Bonwide Jude Samulski, UNC Jeff Chamberlain, U Washingt George Dickson, University of London Функциональное восстановление дистрофина ◦ ◦ Атрофин: Summit PLC, Tivorsan, PTC Therapeu. Bcs, Tejvir Khurana- U Penn Gal. Nac Transferase: Paul Mar. Bn – Na. Bonwide Children’s Аргин: PTC Therapeu. Bcs Ламинин 111: Prothelia
Воспаление и фиброз Антифибротические препараты Стероиды
Воспаление и фиброз Воспаление ◦ ◦ NF kappa B CAT 1000: Catabasis VBP-15: Revera. Gen NBD: Denis Gu. Gridge, Ohio State Фиброз и воспаление ◦ Галофугинон (HT 100): Halo Therapeutcs
Увеличение мышечной массы и силы Стимуляция мышечного роста Блокаторы миостатина : Pfizer Блокаторы рецепторов активина IIb: Shire/Acceleron ИФР-1: Charley’s Fund, Brenda Wong, CCHMC Wnt 7 a: Fate Therapeu. Bcs Фоллистатин : Jerry Mendell, Natonwide Children’s
Увеличение мышечной массы и силы Rita Perlingeiro, University of Minnesota Pura Muñoz-Canoves, Universitat Pompeu Fabra Jacques Tremblay, Laval University Giulio Cossu, Stem Cell Research Insttute Milan
Защита сердца Мышечные стволовые клетки. Традиционные препараты. Ингибиторы АПФ и бетта блокаторы. Лосартан. Эплеренон Генная терапия: Dongsheng Duan, U Missouri Малые молекулы: PTC Therapeutcs Кармасеал™: Phrixus Pharmaceutcals
Увеличение притока крови к мышцам. Тадалофил Слденофил
Контроль кальция в межклеточном пространстве Rycal™: Armgo Pharma Inc. Gs. MTx 4: Tonus Therapeutcs, Inc.
Что мы нашли?
Развитие новых препаратов?
Развитие препаратов для лечения миодистрофии Дюшенна.
Переведено проектом МОЙМИО: www. mymio. org Оригинал: http: //www. parentprojectmd. org /site/Page. Server? pagename=Con nect_conference_presentations _13
Скачать презентацию Лучше быстрее сейчас Исследования О Родительском проекте
Лучше, быстрее, сейчас.pptx