Лесли Якобсон, доктор медицинских наук Ежегодная конференция РПМД 18 -20 июня 2015 ПРОГРАММА ПО БЛОКАДЕ МИОСТАТИНА
ИССЛЕДОВАНИЯ BRISTOL-MYERS SQUIBB Bristol-Myers Squibb сосредотачивается на обнаружении и разработке инновационных лекарственных средств, нацеленных на серьезные заболевания. Мы концентрируем наши исследовательские и опытноконструкторские работы в основных терапевтических областях, перечисленных ниже, и проводим несколько разработок для этих терапевтических областей.
BMS-986089: БЛОКАДА МИОСТАТИНА BMS-986089 представляет собой полностью человеческий блокатор миостатина Для подкожного введения Одинакого действуют у грызунов, нечеловеческих приматов и человека Разработан в качестве лечения Дистрофии Дюшенна В настоящее время Фаза 1
МИОСТАТИН: ОТРИЦАТЕЛЬНОЕ РЕГУЛИРОВАНИЕ РОСТА МЫШЦ. Миостатин (GDF-8) открыт как член TGF-бета надсемейства При отсутствии миостатина: 2 -3 -кратное увеличение массы тела, широкое увеличение скелетных мышц Снижение жировой массы, увеличение плотности костной ткани Нет увеличение сердечной мышцы Последовательность гена миостатина и функция сохраняется у всех видов; блокада производит подобный фенотип: Мыши, крупный рогатый скот, овцы, собаки, и человека
ДОКЛИНИЧЕСКИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ Mdx мышиная модель МДД широко используется для тестирования потенциальных методов лечения Mstn KO х MDX мыши показывают увеличение мышечной массы и функции. Лечение MDX мышей двумя различными антимиостатиновыми агентами: увеличение веса мышц улучшенная функция мышц снижение маркеров повреждения мышц (креатинкиназы)
ОДНОКРАТНАЯ ДОЗА BMS-986089 УВЕЛИЧИВАЕТ МЫШЕЧНУЮ МАССУ У КРЫС В ЗАВИСИМОСТИ ОТ ДОЗЫ,
BMS-986089 В НАСТОЯЩЕЕ ВРЕМЯ В РАМКАХ ФАЗЫ 1 Исследование однократной восходящей дозы у здоровых взрослых завершено Несколько исследований восходящей дозы у здоровых взрослых Предварительные выводы: Одиночные и множественные еженедельные подкожные дозы BMS-986089, как представляется, безопасны и хорошо переносимы
СЛЕДУЮЩИЙ ШАГ: ИЗУЧЕНИЕ BMS-986089 ПРИ МДД Начиная с ранней осени 2015 года Многоцентровое, рандомизированное, плацебоконтролируемое, двойное слепое, с множественными восходящими еженедельными дозами исследование с целью оценить безопасность и переносимость BMS-986089 у амбулаторных мальчиков с МДД 24 недели двойная слепая фаза, а затем 48 недель открытая фаза
ЦЕЛИ ИССЛЕДОВАНИЯ Первичные: Оценка безопасности и переносимости многократных доз BMS-986089 у мальчиков с МДД Вторичные: Оценка иммуногенности, свободного миостатина и комплексов препарата МРТ / МРС липидной фракции бедренной мышцы
СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ПРОЦЕДУРЫ Еженедельное подкожное введение Процедуры включают в себя: Жизненно важные признаки, физический осмотр, ЭКГ, эхокардиографию, исследование крови Визуализационные исследования, в том числе липидная фракция бедренной мышцы Меры функции, в том числе ТFТ, 6 MWT, ACTIVE, NSAA
ПЕРЕВЕДЕНО ПРОЕКТОМ МОЙМИО: HTTP: //MYMIO. ORG ОРИГИНАЛ: HTTP: //WWW. PARENTPROJECTMD. ORG/S ITE/PAGESERVER? PAGENAME=CONNECT_ CONFERENCE_PRESENTATIONS_15
Скачать презентацию Лесли Якобсон доктор медицинских наук Ежегодная конференция РПМД
Программа по блокаде миостатина.pptx