La voce del paziente dal Salento all Europa

La voce del paziente: dal Salento all’ Europa …. . e viceversa Il ruolo dei pazienti in Europa Simona Bellagambi Consigliere EURORDIS 16/03/2018 II Convegno Malattie Rare del Salento Lecce 22 Febbraio 2016 eurordis. org 1

EURORDIS § Fondata nel 1997 § Patient-driven § Non governativa - No profit § 703 member organizations in 64 paesi, di cui 30 Europei § > 1. 000 malattie rare § 33 full time staff tra Parigi e Brussels § 300 volontari coinvolti nelle task forces, steering committees, working groups Europei e nel Consiglio Direttivo Rare. Connect § 700 patient groups hanno participato alle attività di Eurordis lo scorso anno § CNA di 23 Alleanze Nazionali – UNIAMO FIMR per l’Italia § Consiglio delle Federazioni Europee di specifica patologia eurordis. org

Le Reti Europee : 2 obiettivi §EURORDIS ha iniziato la riflessione sui Centri di Expertise già nel 2007 §Progetto Rapsody seminari organizzati dalle Federazioni Nazionali con tutti gli stakeholders nazionali ( UNIAMO FIMR per l’Italia ) §Progetto EUROPLAN Workshops tematici all’interno delle Conferenze Nazionali organizzati dalle Federazioni Nazionali (UNIAMO FIMR ) 1. Che ogni persona con una malattia rara abbia una” casa”, un percorso 2. Che ogni persona con una malattia rara abbia la qualità dell'assistenza che merita eurordis. org

Reti Europee di Riferimento • Le Reti di Riferimento Europee (ERN) : struttura di gestione per la condivisione delle conoscenze e il coordinamento dell'assistenza sanitaria in tutta l'Unione Europea. Le ERN sono reti di centri di expertise, prestatori di cure sanitarie e laboratori la cui organizzazione supera i confini di un singolo stato. • Le ERN promuovono la condivisione e la diffusione dell'expertise, piuttosto che gli spostamenti degli stessi malati attraverso il territorio dell'Unione Europea. Assicurare ai medici la conoscenza più aggiornata e esperta possibile migliore informazione cura e assistenza più adatta Miglioramento nei risultati clinici e nella qualità di vita delle persone con MR • il sistema delle ERN può realmente portare valore aggiunto a tutte le persone affette da una malattia rara e fornire agli operatori sanitari un accesso diretto alla competenza non disponibile nel proprio Paese 16/03/2018 eurordis. org 4

Cosa è per noi una Rete di riferimento Europea ? • Reti sanitarie altamente specializzate → soddisfare le esigenze delle malattie o condizioni rare e complesse. - L’ assistenza erogata da una Rete Europea di Riferimento è sempre in uno dei Prestatori di Assistenza sanitaria della Rete, in base alla legge nazionale dello Stato Membro – La decisione sul tipo di trattamento è presa dal medico curante , ma informato dalla conoscenza e competenza che deriva dalla Rete. • Comunità cliniche multidisciplinari → con la libera circolazione di competenze e conoscenze: - con i prestatori di assistenza sanitaria "locali" negli Stati membri tra i prestatori di assistenza sanitaria membri di una Rete Europea, e congiuntamente tra le diverse Reti. • Cultura dell'apprendimento → la variazione nella pratica e standardizzata solo sulla base di una chiara evidenza di miglioramento • Miglioramento degli esiti per i pazienti → attraverso un migliore accesso ad una diagnosi, assistenza e cura accurata, tempestiva e di alta qualità 16/03/2018 eurordis. org 5

Manuale e gli strumenti operativi per le ERN • Consorzio guidato da EURORDIS: HOPE (European Hospital and Healthcare Foundation) e Accreditation Europe ASBL, rappresentante in Europa di Accreditation Canada International • Il manuale : i criteri operativi da utilizzare nella valutazione di tutte le richieste di creazione e partecipazione alle ERN che saranno ricevute da parte dei networks dei prestatori di assistenza sanitaria e dei centri di expertise. • Gli strumenti operativi : le linee guida per i networks che vogliono diventare una ERN, oltre che per gli organi di valutazione autonomi, per facilitare il processo di presentazione della domanda. • basati sui requisiti legali che un network deve possedere per poter diventare una ERN (così come previsto nelle decisioni delegate e implementate della Commissione, derivate dalla Direttiva Europea del 2011 sui Diritti dei Malati all'Assistenza Transfrontaliera 16/03/2018 eurordis. org 6

FASI DI SVILIPPO E ESPANSIONE Evoluzione dal concetto alla realtà… ( quello che segue non è una pianificazione vera ma Ie possibili fasi dello sviluppo delle Reti Year 1 – 2017: – Establishing internal relationships – Organisation monitoring / assurance framework and governance of the network – Coordination and organisation of care – referral pathways, case review, second opinion and delivery of care and treatment – Basic IT platform (communication and first clinical tools) – Proof of concept Year 2 - 2018: – Formalising ERN MDT working and establishing external relationships – Best practice starting to emerge – Clinical IT platform (common clinical tools) Year 3 - 2019: – Agreed outcome monitoring and benchmarking – Greater connection and integration of research and healthcare Year 4 – 2020: – Mature IT solutions increasing interoperability Year 5 - 2021: – Preparation for EC independent evaluation in 2021/2 16/03/2018 eurordis. org 7

La nostra visione della Rete ideale … Le nostre aspettative … → Aumento delle diagnosi accurate e nuovi trattamenti vitali disponibili nei primi 2 -3 anni → Sempre più team di esperti facilmente individuabili, che saranno una calamita per attirare casi complessi, → Sempri più Centri coinvolti → Migliore accesso alla consulenza, diagnosi e trattamento tempestivi (le loro esigenze in modo rapido) Cosa rimane uguale … → Pazienti continueranno a ricevere l’assistenza localmente dove vivono. → Pazienti potrebbero non avvertire i cambiamenti, ma avranno esiti migliori. Cosa cambia … → Il modo in cui i medici si collegano tra loro e la portata della loro rete professionale 16/03/ eurordis. org 8

ERN blueprint EURORDIS è favorevole allo lo sviluppo delle Reti con questo ‘blueprint’: Reti inclusive e non esclusive, multidisciplinari e non singole discipline • Organo di controllo indipendente • Reti di raggruppamenti di MR – ogni malattia rara troverà il suo posto in una Rete. – Rete operativa overarching/generale – Costruita su singole reti cliniche di malattia rara • Integrazione tra assistenza sanitaria e ricerca – Reti dei Tumori Rari connesse all’unico Hub centrale Cancer Research – Reti di MR collegate al Network di Ricerca per le Malattie Non Diagnosticate • Centralizzazione delle funzioni di base- core functions: – Tecnologie informatiche e IT Platforms – Funzioni amministrative e di supporto – Approacci comuni per creare l’interoperabilità • Interfacce strutturate e formali con – BBMRI, JRC, percorso di ricerca traslazionale, industria, …. 16/03/ eurordis. org 9

Patient-centric ERNs Che ruolo hanno le associazioni dei malati nelle ERN? • Delegated Decision and Implementation Decision (2014/286/EU and 2014/287/EU) Da un punto di vista legale, non è previsto che le associazioni dei malati contribuiscano alla gestione e alla valutazione delle ERN MA NON LO ESCLUDE • Ma le ERN sono tenute a dimostrare che le cure siano centrate sul paziente e che contribuiscano a migliorare le condizioni di vita dei malati e a rafforzarli • Il ruolo dei pazienti e il loro coinvolgimento è fondamentale ( come esperti della loro malattia)nello sviluppo delle Reti • The June 2015 Addendum to EUCERD Recommendations dettaglia su come i rappresentanti dei pazienti possono partecipare a pieno titolo nella preparazione della domanda di creazione, e alla governance delle RETI. Questo approccio strategico è avallato pienamente dagli Stati membri e dalla Commissione europea. 16/03/2018 eurordis. org 10

Bo. MS Strategic Intentions Consiglio degli Stati Membri : • • 16/03/ Supervisione dello sviluppo delle domande Endorsement del prestatore di assistenza sanitaria per partecipare alla domanda di adesione alla Rete Visibilità del campo di interesse e portata delle potenziali domande Definizione delle priorità sulle domande, pubblicate con il primo Bando Ribadisce l’importanza di UNA domanda per raggruppamento Ricevere sia I reports positivi che negativi dall’Organo di Valutazione Indipendente La Domanda della possibile Rete deve chiarire il proprio approccio per il coinvolgimento dei Paesi senza Centri Esperti I Centri di Collaborazione e I Centri Associati verranno definiti e designati dopo la chiusura delle domande accettate eurordis. org 11

Francia e Italia: stessa situazione? Co. E et ERNs Ø Un seul centre ou l’ensemble des CR et CC? : ce n’est pas la filière qui est engagée mais le Co. E…. Il peut y avoir plusieurs centres par pays…. Mais il faut tout de même 8 pays…. Ø La motivation est essentielle ! Ø Nouveau pour toutes les parties prenantes : la Commission, les états membres, les patients, les cliniciens, les payeurs (HTA) Ø Pas de financement spécifique, Eurordis plaide pour un financement de la coordination du réseau pour 2017 Ø Validation avant soumission par les autorités de santé du pays : En discussion pour la personne référente par la DGOS Ø Board of Member States (MS) : http: //ec. europa. eu/health/ern/docs/ern_board_members_en. pdf 16/03/ eurordis. org 12

Rare Disease ERN Groupings Fiodor - Autosomal recessive dopa-responsive dystonia eurordis. org 13

La struttura per gruppi di MR delle Reti • Non è fattibile creare Reti distinte per ognuna della circa 6000 MR: le Reti saranno organizzate per gruppi di MR. • Non impedisce ad un malato raro di rivolgersi ad un centro di expertise per una specifica malattia, consentendogli contemporaneamente di beneficiare dell'expertise di più ERN. • L'obiettivo di EURORDIS è di assicurare che ogni malato raro, inclusi quelli senza una diagnosi, siano coperti da una ERN in modo tale che ogni persona affetta da una malattia rara possa trovare il proprio posto all'interno del sistema europeo delle ERN. 16/03/2018 eurordis. org 14

La nostra visione: a Stepwise Approach Una strategia graduale è necessaria per modellare una Rete tematica e questo si deve riflettere nel processo di stesura della domanda di creazione/application: • Basarsi sulla visione e specificità previste da EUCERD • Limitarsi ad una sola domanda per ogni Rete tematica • Costruire sulle Reti esistenti o avanzate o sui Network più maturi : network formali o informali di clinici esperti, Centri di Expertise ben identificati e designati, registri già in atto, network di pazienti, sperimentazioni cliniche • Esigere che le domande di creazione includano “ un piano di espansione progressiva”pluriennale rispetto alla copertura delle malattie: un approccio dinamico eurordis. org 15

Networks pilota (funded EU) • • • European Centres of Reference Network for Cystic Fibrosis (DE) European Network of Centres of Reference for Dysmorphology (UK) Patient Associations and Alpha 1 International Registry (NL) European Porphyria Network: providing better healthcare for patients and their families Paris (FR) Establishment of a European Network of Rare Bleeding Disorders, Milano (IT) European network of paediatric Hodgkin’s lymphoma Leipzig (D) European Network of Reference for Rare Paediatric Neurological Diseases (NEUROPED) European Network for Research on Alternating Hemiplegia (AT) A reference network for Langerhans cell histiocytosis and associated syndrome in EU Paris (FR) Improving Health Care and Social Support for Patients and Family affected by Severe Genodermatoses –(FR) European Reference Network of expert centres in rare anaemias (ENERCA 3) Barcelona (ES) 16/03/ eurordis. org 16

EUCERD Rare Disease Groupings Rare immunological and auto-inflammatory diseases Rare craniofacial anomalies and ENT (ear, nose and throat) disorders Rare bone diseases Rare Hepatic diseases Rare cancers* and tumours Rare hereditary metabolic disorders Rare cardiac diseases Rare multi-systemic vascular diseases Rare connective tissue and musculoskeletal diseases Rare neurological diseases Rare malformations and developmental anomalies and rare intellectual disabilities Rare neuromuscular diseases Rare endocrine diseases Rare pulmonary diseases Rare eye diseases Rare renal diseases Rare gastronintestinal diseases Rare skin disorders Rare gynaecological and obstetric diseases Rare urogenital diseases Rare haematological diseases Source: http: //ec. europa. eu/health/rare_diseases/docs/20150610_erns_eucerdaddendum_en. pdf 2018 -03 -16 eurordis. org 17

EURORDIS Member Organisations / ERN Groupings Aree critiche per il coinvolgimento dei rappresentanti dei pazienti: • Raggruppamenti di volume diverso da riflettere nella copertura e rappresentanza • Allineare il numero dei PAGs con l’espansione della copertura del numero di malattie 16/03/ eurordis. org 18

Alla - Myasthenia Gravis Preparazione per il coinvolgimento dei gruppi di pazienti nelle Reti per le MR eurordis. org 19

EURORDIS Patient Advocacy Groups (EPAGs) • EURORDIS ritiene essenziale la partecipazione delle Organizzazioni dei pazienti patient nei processi decisionali delle Reti Europee • EURORDIS sta istituendo un Gruppo di Sostegno (EURORDIS Patient Advocacy Group - EPAG) per ciascun gruppo di malattie ERN disease grouping. • EPAGs: composti dai rappresentanti dei pazienti eletti dalle associazioni aderenti ad EURORDIS per assicurare che la voce dei pazienti venga ascoltata per tutto il processo di sviluppo delle ERN. • Collaborazione tra clinici e rappresentanti dei pazienti: necessaria una evoluzione/costruzione della modalità di lavorare insieme all’interno del nuovo sistema delle Reti. • Continuo supporto di EURORDIS 16/03/2018 eurordis. org 20

European Patient Advocacy Groups (1) Summary • Aperta alle Associazioni di pazienti Europee membri e non-membri • Allineare le malattie rare rappresentate dagli Epags con l' ambito di interesse della Rete • EPAGs organizzati dove c'è una domanda di istituzione Rete • Iniziare con le reti esistenti ed espandere la copertura • Sostenere lo sviluppo delle domande e lo sviluppo operativo della Rete approvata Processo • Consultazione con membri e non-membri • Candidature e “elezioni” Rappresentanti delle MR del gruppo non della propria • Ricevimento dichiarazione di interesse in corso • Comunicazione sul sito EURORDIS e newsletter (e. News e members news) e inviata alle comunità pazienti in Rare Connect • Contatto con le Federazioni Nazionali per coinvolgere I loro Membri • Terms of reference • EPAGs pronti per l’uscita della prima Call 16/03/2018 eurordis. org 21

Benefici reciproci e opportunità Evidenti benefici reciproci per clinici e pazienti per un coinvolgimento strutturato dei pazienti in una Rete • • • 16/03/ Tutte le malattie possono essere rappresentate Voce unica del paziente con equa rappresentanza di tutti i rappresentanti dei pazienti per ogni RETE MR tematica e del Consiglio della Rete coinvolgimento ottimale attraverso la capacità e le competenze dei rappresentanti PAG 360° patient centric view - Tutte le aree strategiche quali la salute pubblica, l'assistenza sanitaria, la ricerca, sociale, umana e diritti del paziente Buon flusso di informazioni per supportare tutte le funzioni di rete, tra cui: la governance e l’erogazione operativa clinica Chiara compliance a soddisfare i requisiti di legge e le raccomandazioni del CERD sull' empowerment del paziente nella domanda di adesione eurordis. org 22

Link utili : Ø http: //ec. europa. eu/health/ern/implementation/index_en. htm Ø http: //ec. europa. eu/health/ern/events/ev_20151008_en. htm Ø http: //ec. europa. eu/health/ern/docs/20151222_amt_applicantstoolbox_en. pdf Ø http: //www. rd-action. eu/? s=ERN Ø www. eurodis. org 16/03/ eurordis. org 23

Grazie per l’attenzione Daniel -Sanfilippo syndrome eurordis. org 24