Фаза 3 исследования тадалофила при миодистрофии Дюшенна Дэвид

Фаза 3 исследования тадалофила при миодистрофии Дюшенна Дэвид А. Кокс РПМД, 19 июня 2015

Раскрытие информации и ответственность Полный рабочий день сотрудника Eli Lilly, производителя тадалафила Тадалафил в настоящее время одобрен только для лечения взрослые с эректильной дисфункцией (ЭД), легочной артериальной гипертензией (ЛАГ), и признаками и симптомами доброкачественной гиперплазии предстательной железы (ДГПЖ) Эта презентация предназначена только для целей обмена научной информацией

Тадалафил Ингибитор фосфодиэстеразы 5 (ФДЭ-5) Утвержденные показания Эректильная дисфункция (Cialis®) Доброкачественная гиперплазия предстательной железы (Cialis®) Легочная артериальная гипертензия (Adcirca®) Исследуемого препарата для МДД - не одобрен для использования у детей

Механизм действия ингибиторов фосфодиэстеразы 5 Ингибиторы фосфодиэстеразы 5 усиливают сигнальный путь NO- ц. ГМФ, тем самым увеличивают кровоток в тканях – мишенях.

Дистрофин и NO синтаза в здоровой мышце Синтаза окиси азота (NOS), Специфическая форма в мышцах Генерирует оксид азота Расслабляет кровеносные сосуды ↑ кровотока и кислорода Как правило, связана с дистрофином

Нарушенный кровоток в мышцах при миодистрофии Функциональна я мышечная ишемия= повреждение клеток

Эффекты тадалофила при ишемии при миодистрофии Дюшенна Будут ли эти воздействие на регуляцию мышечного кровотока и ишемию иметь какую-либо клиническую значимость, связанную с замедлением прогрессирован ия болезни, неизвестно.

Предпосылки Программы Август / сентябрь 2012 года- Lilly в первую очередь связалась с членами МДД исследовательского и информационнопропагандистского сообщества в связи с интересом сотрудничества для регистрации 3 фазы изучения тадалафила

Центры исследования 63 центра в 15 странах

Конечные точки исследования Первичная Шестиминутный тест Вторичная Шкала оценки NSAA Тесты времени и функции 10 метровая пробежка/прогулка Вставание со спины Хотба по лестнице Исследовательские Тесты для верхней конечности Тесты легочной функции

Состояние исследования и перспективы Регистрация -начало сентября 2013 и завершение- январь 2015 331 мальчиков рандомизированы Завершение двойной слепой фазы ожидается к концу 2015 года Первоначальные результаты ожидаются в первой половине 2016

Переведено проектом МОЙМИо: http: //mymio. org Оригинал: http: //www. parentprojectmd. org/site /Page. Server? pagename=Connect_co nference_presentations_15