Фармакоэкономический анализ на основе данных реального мира Преимущества

Фармакоэкономический анализ на основе данных реального мира. Преимущества и недостатки. Комарова Вера Петровна XIV Российский Национальный Конгресс «Человек и Лекарство» Москва, 19 апреля 2007 г. 1

Процесс принятия решения о выборе метода лечения Конечная цель лечения n Улучшение качества медицинской помощи и исходов лечения ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 2

Процесс принятия решения о выборе метода лечения Экономическое обоснование Качество Безопасность Эффективность 3

Доказательная медицина n Сознательное, ясное и разумное применение наилучших из имеющихся доказательств об оказании помощи отдельному пациенту Sackett DL, Rosenberg WM, Gray JA, Haynes RB, Richardson WS. Evidence based мedicine: what it is and what it isn't. BMJ 1996; 312(7023): 71 -72. 4

Иерархия доказательств Уровень надежности в порядке убывания Источник информации 1 Систематические обзоры и мета-анализы РКИ 2 Нерандомизированные исследования 3 Наблюдательные исследования 4 Неэкспериментальные исследования 5 Мнения экспертов Scottish Intercollegiate Guidelines Network. 6 -7 -2006. Accessed: 7 -17 -2006 5

Рандомизированные клинические исследования n «Золотой стандарт» надежных данных о лекарственных препаратах: – Эффективность – Безопасность 6

Процесс принятия решения о выборе метода лечения Используемые ресурсы Стоимость лечения Качество Безопасность Эффективность 7

Рандомизированные клинические исследования Тщательный контроль n Ограниченная популяция пациентов n – Возраст – Сопутствующая патология – Особенности диеты/ отсутствие вредных привычек Ограниченные сроки наблюдения n Высокие затраты n 8

Реальный мир “К сожалению, зачастую возникают различия между тем, что хорошо для отдельного пациента и тем, что хорошо для большой популяции” ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 9

Рандомизированные клинические исследования Информация о продукте и результатах его использования при лечении определенного больного - Уровень надежности доказательств 1 n Информация для определения объема услуг и возмещения расходов (Основа для проведения фармакоэкономического анализа) - Уровень надежности доказательств ? ? ? n 10

Процесс принятия решения о выборе метода лечения Конечная цель лечения n Улучшение качества медицинской помощи и исходов лечения ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 11

Типы исходов лечения Клинические n n Экономические n Сообщения пациентов ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 12

Клинические исходы n Биологические параметры заболеваемости (симптомы, острые случаи, побочное действие) и смертности: – Суррогатные (промежуточные) параметры – Долгосрочные параметры ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 13

Экономические исходы Результат использования медицинских и немедицинских ресурсов и связанных с ними затрат n Используются для проецирования ожидаемой стоимости вмешательства в условиях реальной практики n ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 14

Исходы, сообщенные пациентом/ качество жизни n Сообщение, полученное непосредственно от пациента и относящегося в состоянию его здоровья и лечению: – – Симптомы Функциональное состояние Качество жизни Удовлетворенность лечением Guidance for Industry Patient Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims. US Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration. 2006. Accessed: 7/13/2006 15

Данные реального мира «Данные, необходимые для принятия решений, не полученные в контролируемых клинических рандомизированных исследованиях» ISPOR Real World Task Force , 7/25/06 16

Источники данных реального мира n n n Дополнения к традиционным РКИ Исследования рутинной клинической практики Регистры Административные базы данных Исследования - наблюдения Электронная медицинская документация ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 17

Дополнения к традиционным РКИ Сообщения пациентов n Изучение качества жизни n Оценка использованных ресурсов n Оценка стоимости лечения n ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 18

Дополнения к традиционным РКИ недостатки Измеряется ключевой показатель эффективности в тщательно отобранной популяции и условиях специальной клиники n Проводятся за ограниченное время n Использование ресурсов ограничено протоколом исследования n ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 19

Исследования рутинной клинической практики Проспективные рандомизированные исследования n Отсутствие жестких критериев включения пациентов n Распространяются на широкую разнообразную популяцию пациентов реального мира n Guidance for the Public, Industry, and CMS Staff: National Coverage Determinations with Data Collection as a Condition of Coverage: Coverage with Evidence Development. Centers for Medicare and Medicaid Services. 7 -12 -2005. Accessed: 7 -23 -2006 20

Исследования рутинной клинической практики n Использование ресурсов и затраты в большей степени отражают соответствующие параметры, чем РКИ Уровень надежности доказательств 1 или 2? 21

Исследования рутинной клинической практики недостатки Различия в качестве оказания помощи в различных ЛПУ n Несовершенная методика сбора данных n Отсутствие стандартизированных финансовых систем и отчетности n Сбор данных требует участия большего числа координаторов исследования n Рост затрат на исследования ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 22

Регистр Проспективное наблюдение за когортой пациентов, имеющих конкретное заболевания и/ или получающих конкретное лечение n Группа пациентов разнородная n Проводится в течение продолжительного времени, что позволяет оценивать отдаленные результаты n Отражает состояние пациентов, практику оказания помощи и исходы реального мира n ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 23

Регистры недостатки Нерандомизированные => нет гарантии, что группы пациентов сравнимы n Обычно проводятся в центрах, не имеющих опыт проведения РКИ n Отсутствие контроля n Добросовестный сбор данных может оказаться под сомнением n ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 24

Административные базы данных Создаются ретроспективно страховыми компаниями – (плательщиками) с целью оценки размеров расходов для возмещения n Используются для проспективных долгосрочных или перекрестных анализов клинических исходов на уровне пациента, группы, популяции n Сравнительно дешевы и могут проводиться за короткое время n ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 25

Административные базы данных недостатки Невысокое качество информации (недостающие данные, случайные или преднамеренные ошибки кодирования, отсутствие полных данных для всех условий оказания помощи) n Отсутствие или ограниченность информации об исходах в отношении здоровья самими пациентами n Низкая достоверность n Различия между себестоимостью и затратами n ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 26

Исследования - наблюдения Сбор информации о репрезентативных группах пациентов, врачей, общей популяции n Используют строгие методологические подходы n Электронная медицинская документация n Рутинная медицинская документация ЛПУ ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 27

Данные реального мира преимущества n n n n Возможность оценить эффективность препарата или вмешательства в реальных, а не идеальных условиях Сравнение нескольких альтернативных вмешательств в дополнение к сравнению с плацебо Оценка отдаленных и редких клинических преимуществ и недостатков вмешательств Оценка более широкого спектра исходов Данные об использовании ресурсов для определения затрат и проведения экономической оценки Дополнительная информация о методах введения, режимах и частоте использования интересующего вмешательства Возможность получить промежуточные доказательства, на которых может быть основано предварительно решение ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 28

Данные реального мира Уровень надежности доказательств - 1 Дополнения к традицион -ным РКИ Исследования рутинной практики Исследования. Наблюдения Оценка электронной мед документации Регистры Административные базы данных 29