Альтернативные подходы к лечению миодистрофии Дюшенна Клинические

Альтернативные подходы к лечению миодистрофии Дюшенна.

Клинические исследования по миодистрофии Дюшенна

Борьба с резистентностью к лекарственным средствам путем комбинированной терапии.

Детская лейкемия: 100% смертность в 1940 году Новая эра началась, когда Фарбер сообщил о своих исследованиях в 3 июня 1948 года. Это заложило основу для важных достижений с 1950. 100% смертность в 1950, но несколько агентов показали «деятельность» при болезни. К 1970 году 50% уровень курабельности 4 -6 сочетаниями препаратов К 2000 году 85% уровень курабельности множественными комбинациями препаратов. ОДНАКО, каждое испытание требует годы, чтобы набрать 5 лет наблюдения 50 лет !!

Переход от исследований в пробирке на исследования in vivo. Текущий метод Добавление максимально переносимой дозы (МПД) и масштабирование

Сообщество Дюшенна, n= 2285 Миодистрофия Дюшенна n=1396 Мужской пол, n=1344 США, n=941 Без способности ходить, n=384

Большая разница в возрасте потери способности ходить обеспечивает возможность определять эффекты препаратов Возраст начала использования инвалидного кресла

Время до момента постоянного использования инвалидного кресла. ( У лиц получавших стероиды, прекративших терапию, никогда не получавших стероиды)

Синергисты дантролена с системной доставкой ФМО повышают дистрофин в мышцах.

Количество возможных комбинаций препаратов, если каждый препарат возможно использовать в 4 уровнях дозы.

Переведено проектом МОЙМИо: http: //mymio. org Оригинал: http: //www. parentprojectmd. org /site/Page. Server? pagename=Con nect_conference_presentations _15